日前晨佇科技基于其自主研發(fā)的 MechGen 藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)新機(jī)制靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，利用大數(shù)據(jù)挖掘模型從海量數(shù)據(jù)中精準(zhǔn)篩選出一條潛在保護(hù)神經(jīng)元的新通路靶點(diǎn)。之后，晨佇科技應(yīng)用虛擬篩選平臺(tái)和藥物重定向平臺(tái)定位了一款針對(duì)此靶點(diǎn)的癌癥二期臨床候選分子并在PD中測試了其神經(jīng)保護(hù)效果（圖2）。

在安全性評(píng)估中，給藥小鼠的體重、攝食量等生理指標(biāo)未出現(xiàn)顯著變化，且未觀察到與給藥相關(guān)的異常情況，表明候選藥物分子具有良好的耐受性和安全性。藥代動(dòng)力學(xué)研究顯示，該分子具備出色的血腦屏障穿透能力，能夠有效到達(dá)中樞神經(jīng)系統(tǒng)。在行為學(xué)實(shí)驗(yàn)中，用藥小鼠的運(yùn)動(dòng)能力顯著改善，效果類似于陽性對(duì)照藥物司來吉蘭，進(jìn)一步驗(yàn)證了其在帕金森癥治療中的潛力。這些積極的實(shí)驗(yàn)結(jié)果為該候選藥物分子的進(jìn)一步開發(fā)提供了有力支持，有望成為帕金森癥治療的新選擇。

晨佇科技開發(fā)的該藥物相較于傳統(tǒng)帕金森病治療藥物，展現(xiàn)出顯著優(yōu)勢：其一，該藥物通過保護(hù)神經(jīng)元的創(chuàng)新機(jī)制發(fā)揮作用，為帕金森病的治療開辟了新路徑；其二，與市面上已有的藥物相比，該候選藥物分子的毒性極低，預(yù)示著更好的安全性和耐受性；其三，該分子不僅可單獨(dú)使用，還具備與其他藥物聯(lián)合應(yīng)用的潛力，為治療方案的多樣化提供了可能。

此外鑒于其獨(dú)特的神經(jīng)元保護(hù)機(jī)制，晨佇科技之前在阿爾茨海默病治療中也測試了該藥物，并取得了良好的表現(xiàn)。同時(shí)，該藥物在帕金森癥相關(guān)實(shí)驗(yàn)中的良好表現(xiàn)，進(jìn)一步驗(yàn)證了其在神經(jīng)退行性疾病治療中的巨大潛力。這一發(fā)現(xiàn)不僅體現(xiàn)了晨佇科技在藥物重定向領(lǐng)域的技術(shù)優(yōu)勢，也為多種神經(jīng)性疾病的治療開辟了新的可能性。通過這種創(chuàng)新的藥物開發(fā)模式，晨佇科技正在為全球患者提供更具針對(duì)性和高效性的治療選擇。

目前此藥物針對(duì)PD和AD的臨床申報(bào)數(shù)據(jù)搜集正在進(jìn)行中。鑒于其已經(jīng)在癌癥適應(yīng)癥進(jìn)入臨床二期，該分子很有希望順利在神經(jīng)退行性適應(yīng)癥上快速進(jìn)入臨床二期。

在虛擬篩選環(huán)節(jié)，AI 驅(qū)動(dòng)的虛擬篩選平臺(tái)可快速對(duì)龐大的化合物庫進(jìn)行篩選，依據(jù)靶點(diǎn)的結(jié)構(gòu)與功能特性，預(yù)測化合物與靶點(diǎn)的結(jié)合親和力及活性，高效鎖定具有潛在活性的候選分子，避免了大量實(shí)驗(yàn)室盲目篩選的繁瑣工作，加速了藥物發(fā)現(xiàn)的進(jìn)程。而藥物重定向平臺(tái)借助 AI 的數(shù)據(jù)分析與預(yù)測能力，能夠重新審視已在其他疾病領(lǐng)域進(jìn)入臨床階段的藥物分子，挖掘其在帕金森病治療中的潛在價(jià)值，這不僅降低了藥物研發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)，還充分利用了已有的臨床數(shù)據(jù)和研究基礎(chǔ)，為帕金森病治療帶來了全新的希望，展現(xiàn)了 AI 輔助藥物研發(fā)在提高效率、降低成本以及創(chuàng)新突破等方面的顯著優(yōu)勢。

參考資料：

1.Wikipedia-Parkinson's disease

2.Blausen.com staff (2014). "Medical gallery of Blausen Medical 2014". WikiJournal of Medicine 1 (2). DOI:10.15347/wjm/2014.010. ISSN 2002-4436.